Gendefekte sind grundsätzlich nicht heilbar.

Es gibt viele verschiedene geeignete Therapiemethoden, die jeweils mit dem zuständigen Arzt/Neurologen abzusprechen sind. Weil die Ausprägung des PTHS verschieden ist, wird symptomorientiert therapiert. Wichtig ist ein früher Therapiebeginn. Menschen mit dem Pitt Hopkins Syndrom brauchen viele konstante Wiederholungen, bis sich ein Ablauf oder eine Bewegung automatisiert.

Da bei PTHS Kindern und Erwachsenen sehr häufig die Lautsprache nicht oder nur gering ausgeprägt ist, empfiehlt es sich, mit ihnen eine Gebärden unterstützende Kommunikation zu erlernen. Hier gibt es zwei bekannte Bildsprachen, die Metacom  oder die Boardmaker Symbole.

In der Schweiz werden die Portagebärden verwendet.

Einige Personen brauchen eine medikamentöse Behandlung gegen Symptome wie z.B. Epilepsie, Obstipation (Verstopfung), Verhaltensprobleme oder Schlafprobleme.